¿Qué enfoque terapéutico modifica el material genético de las células para tratar una enfermedad?

Anécdota

¿Sabías que…?

La terapia génica trata enfermedades añadiendo, eliminando, corrigiendo o regulando material genético en las células de un paciente. Algunos tratamientos utilizan vectores virales para introducir una copia funcional de un gen directamente en el organismo. Otros extraen células, las modifican en el laboratorio y después las reinyectan, como ocurre con ciertas terapias de células inmunitarias. Las técnicas de edición del genoma permiten además actuar sobre secuencias muy precisas del ADN. Por tanto, la terapia génica no consiste siempre en sustituir células enfermas por células sanas, sino que reúne estrategias muy distintas. Sus posibles beneficios, riesgos, efectos secundarios y duración varían enormemente según la enfermedad y el método empleado.