Quelle approche thérapeutique vise à modifier le matériel génétique de cellules pour traiter une maladie ?

Anecdote

Le saviez-vous ?

La thérapie génique vise à traiter une maladie en ajoutant, supprimant, corrigeant ou régulant du matériel génétique dans les cellules d’un patient. Certains traitements utilisent un vecteur viral pour apporter une copie fonctionnelle d’un gène directement dans l’organisme. D’autres prélèvent des cellules, les modifient en laboratoire puis les réinjectent, comme dans certaines thérapies de cellules immunitaires. Les techniques d’édition du génome permettent aussi de cibler des séquences précises. La thérapie génique ne consiste donc pas toujours à remplacer des cellules malades par des cellules saines. Ses bénéfices, risques et durées d’efficacité dépendent fortement de la maladie et de la méthode employée.